Liệu pháp tế bào gốc: mở ra hi vọng mới điều trị bệnh mù lòa

Ca ghép đầu tiên tiến hành trên người vừa diễn ra tại bệnh viện Mắt Moorfields vào tháng 2/2018, với một bệnh nhân là cụ bà 60 tuổi.

Quá trình ghép có thể hiểu một cách đơn giản là “gieo hạt” một số tế bào gốc đặc biệt ở mặt sau của võng mạc.

Dự án London Cure Blindness bắt đầu cách đây 10 năm, mục đích nhằm tìm giải pháp điều trị chứng mất thị lực ở những bệnh nhân bị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD).

Mười bệnh nhân mắc bệnh này sẽ tham gia thử nghiệm ghép tế bào gốc thời gian tới. Sau khi phẫu thuật ghép tế bào gốc vào sau võng mạc, họ sẽ được theo dõi trong vòng 1 năm để kiểm tra về độ an toàn và hiệu quả của liệu pháp này.

Giáo sư Peter Coffey, làm việc tại Học viện Nhãn khoa UCL, đồng thời là người đứng đầu dự án, nói về ca ghép tế bào gốc đầu tiên: "Chúng tôi chưa biết đến cuối năm nay tầm nhìn của bệnh nhân được cải thiện đến đâu, cũng như hiệu quả duy trì trong bao lâu, nhưng có thể thấy các tế bào gốc được ghép vào đang ở đúng chỗ và khỏe mạnh"

Các tế bào cấy ghép vào nhằm cấu tạo biểu mô sắc tố võng mạc (RPE) - lớp tế bào nuôi dưỡng và hỗ trợ các tế bào thụ quan ánh sáng trong điểm vàng – phần giữ chức năng nhìn của mắt.

Trong bệnh thoái hóa điểm vàng, các tế bào RPE chết, và kết quả là mắt mất chức năng. Bệnh nhân bị AMD sẽ mất thị lực trung tâm, hình ảnh họ nhìn trở nên méo, mờ nhòe.

Các tế bào được sử dụng trong phẫu thuật ghép tế bào gốc có nguồn gốc từ phôi sớm được hiến tặng – kích thước nhỏ hơn một đầu kim và có khả năng trở thành bất kỳ tế bào nào trong cơ thể.

Giáo sư Lyndon Da Cruz, Bệnh viện Moorfields Eye Hospital, người trực tiếp tham gia ca phẫu thuật cho biết: “Đây thực sự là một dự án mang tính chất ‘quay ngược thời gian’. Trước đây việc thay thế các tế bào thần kinh đã lão hóa là điều không thể thực hiện được”.

“Nếu bác sĩ có thể thay thế các lớp rất mỏng của tế bào đã mất, hồi phục chức năng của chúng thì đó là sự kiện có ý nghĩa vô cùng quan trọng với những người mắc bệnh về thị lực” – bác sĩ Da Cruz cho hay.

Các nhà khoa học hi vọng rằng nếu phương pháp điều trị này được đưa vào thực tế, họ có thể ngăn chặn quá trình những bệnh nhân bị chứng AMD thể khô giai đoạn sớm bị mất thị giác.

Đây không phải là lần đầu tiên các nhà khoa học sử dụng tế bào gốc từ phôi người để chữa bệnh mất thị lực.

Năm 2012, bệnh nhân mắc bệnh Stargardt - dẫn đến suy giảm thị lực tiến triển - đã được tiêm các tế bào gốc phôi thai trong một cuộc thử nghiệm an toàn thực hiện ở Mỹ và Anh.

Giáo sư Da Cruz cho rằng: “Chúng tôi nhận thấy bệnh nhân phục hồi rất tốt, một số người có thể đọc và lái xe trở lại. Sự phục hồi duy trì trong nhiều năm”.

Trước đó, theo bác sĩ Da Cruz, những thí nghiệm trên động vật cho thấy phẫu thuật ghép tế bào gốc cho mắt là khả thi.

Còn quá sớm để có thể đưa ra kết luận cuối cùng cho thí nghiệm này, nhưng nếu thành công, đây sẽ là một tiến bộ vượt bậc của y học.

Người càng cao tuổi thì càng có nguy cơ cao mắc bệnh AMD. Có 2 thể là AMD ướt và AMD khô. Hiện vẫn chưa có phương pháp điều trị cho cả 2 thể bệnh này.

Bệnh thoái hóa điểm vàng do tuổi tác – AMD là gì?

Bệnh thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (Age-related macular degeneration - AMD) là tình trạng mắt không bị đau nhưng lại mất thị lực trung tâm, thường xảy ra ở cả 2 mắt.

Bệnh này làm việc đọc sách khó khăn, khi nhìn bị nhòe màu, khó nhìn gương mặt người đối diện.

Tầm nhìn ngoại vi của bệnh nhân không bị ảnh hưởng, vì vậy bệnh này chỉ làm suy giảm tầm nhìn chứ không làm mù hoàn toàn.