Đột phá trong công nghệ chỉnh sửa gen mở ra cơ hội chữa trị thành công ung thư và HIV

Ngày 11/7/2018 vừa qua, một nghiên cứu về kỹ thuật chỉnh sửa gen do Viện Innovative Genomics (hợp tác của hai trường Đại học California, San Francisco và Đại học California, Berkeley) thực hiện đã được đăng trên tạp chí Nature, gây tiếng vang trong giới y học.

Kỹ thuật mới này cho phép các nhà khoa học ứng dụng điện trường vào việc vận chuyển các công cụ chỉnh sửa gen cũng như vật chất di truyền vào tế bào.

Từ đó, các nhà nghiên cứu tạo ra tế bào miễn dịch mới, có khả năng nhận biết các u ác tính của người. Đặc biệt hơn, phương pháp điều trị này chỉ mất vài tuần, tiết kiệm thời gian đáng kể so với các kỹ thuật hiện hành.

Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm trên loài chuột mang tế bào ung thư của người và kết quả: các tế bào T này phát hiện và tấn công đúng tế bào ung thư.

Trong phòng thí nghiệm, các nhà nghiên cứu cũng đã chỉnh sửa tế bào T của ba em nhỏ gặp đột biến gen hiếm, khiến các em mắc bệnh tự miễn dịch.

Bước tiếp theo, các nhà khoa học sẽ đưa những tế bào đã chỉnh sửa vào cơ thể các em để tiêu diệt những tế bào miễn dịch bị lỗi.

Viện điều trị Ung thư bằng Liệu pháp miễn dịch Parker hiện đang kết hợp cùng nhóm nghiên cứu trên để áp dụng công nghệ mới này với mọi loại ung thư.

Công nghệ mới này cũng mang đến hy vọng chữa trị bệnh HIV. Nếu các tế bào T được lập trình để ngăn virus HIV xâm nhập, người bệnh sẽ không chuyển sang giai đoạn AIDS. Các tế bào T đã bị nhiễm HIV sẽ chết và được thay thế bởi những tế bào T được chỉnh sửa.

Ý tưởng thiết kế tế bào T không sử dụng virus không hẳn là một ý tưởng mới, tuy nhiên để hiện thực hóa ý tưởng này thì không phải điều dễ dàng bởi tế bào hệ miễn dịch vô cùng nhạy cảm và khó có thể tồn tại trong môi trường phòng thí nghiệm.

Sử dụng điện trường là một giải pháp giúp cho các nhà khoa học dễ can thiệp vào tế bào. Tuy nhiên, kỹ thuật này đòi hỏi một nỗ lực phi thường – các nhà khoa học đã phải thử hàng ngàn điều kiện để ra được kết quả.

Tiến sĩ Fred Ramsdell – Phó Chủ tịch nghiên cứu tại Viện Parker cho rằng đây là một tiến bộ vượt bậc của y học.

Nếu kỹ thuật chỉnh sửa gen bằng điện trường được phát triển và phổ biến ở nhiều nơi, nó có thể là phương pháp điều trị hiệu quả rất nhiều loại bệnh, bao gồm cả ung thư và bệnh truyền nhiễm như HIV, các bệnh tự miễn dịch tương tự như lở loét hay viêm khớp dạng thấp.