Remdesivir - Điều trị COVID-19 cho Donald Trump trong vòng 5 ngày

Quy trình phê duyệt chặt chẽ qua 3 bước thử nghiệm

Remdesivir là một tiền chất được chuyển đổi thành dạng hoạt chất Remdesivir Triphosphat trong cơ thể. Sau đó, Remdesivir Triphosphat hoạt động như một chất tương tự của Nucleotide Adenosine Triphosphate (ATP), thành phần quan trọng virus như SARS-CoV-2 cần để sao chép bộ mã di truyền. 

Nếu Remdesivir Triphosphate được kết hợp vào RNA của virus thay vì ATP, chuỗi sẽ bị đứt và quá trình sao chép của virus bị dừng lại. Về cơ chế hoạt động, điều trị bằng Remdesivir đặc biệt hữu ích trong giai đoạn đầu của nhiễm trùng SARS-CoV-2.

Theo Đạo luật Thực phẩm, Dược phẩm và Mỹ phẩm Liên bang của Mỹ, việc phê duyệt một sản phẩm thuốc mới cần có bằng chứng đáng kể về hiệu quả và chứng minh về tính an toàn đối với những mục đích sử dụng của thuốc. Khi xem xét phê duyệt một loại thuốc, FDA tiến hành đánh giá lợi ích, rủi ro dựa trên các tiêu chuẩn khoa học nghiêm ngặt để đảm bảo rằng lợi ích của sản phẩm lớn hơn nguy cơ đối với đối tượng dự kiến.

Đối với remdesivir, nhóm chuyên gia của FDA đã đánh giá toàn diện về tính an toàn, hiệu quả và chất lượng sản phẩm, bao gồm các phân tích độc lập về dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng.

Để được PDA phê duyệt, Remdesivir đã phải vượt qua 3 giai đoạn thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng trên 2043 bệnh nhân nhập viện do COVID-19 từ triệu chứng nhẹ đến nặng. Các thử nghiệm được thực hiện tại 226 địa điểm ở 17 quốc gia. Trong đó có một cuộc thử nghiệm được thực hiện bởi Viện Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm Quốc gia (Mỹ).

Kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 được công bố vào tháng 10/2020 trên Tạp chí Y học New England cho thấy Remdesivir đã rút ngắn thời gian nằm viện của bệnh nhân khoảng 5-7 ngày so với những bệnh nhân nặng dùng giả dược. Người dùng Remdesivir cũng có nguy cơ tử vong thấp hơn so với các đối tượng dùng những loại thuốc phải kiểm soát đặc biệt khác.

Khi được tiêm vào tĩnh mạch trong 10 ngày liên tiếp, Remdesivir giúp đẩy nhanh quá trình phục hồi của các bệnh nhân COVID-19. Remdesivir cũng cải thiện tỷ lệ tử vong ở những người được bổ sung oxy (4% khi dùng Remdesivir so với 13% với giả dược vào ngày thứ 29 của quá trình điều trị).

Nghiên cứu cũng cho thấy điều trị bằng thuốc Remdesivir có thể ngăn bệnh nhân tiến triển thành bệnh hô hấp nặng hơn. Những người được điều trị bằng Remdesivir ít cần hỗ trợ hô hấp hơn.

Tác giả nghiên cứu, Tiến sĩ John Beigel thuộc Viện Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm Quốc gia (NIAID), cho biết: “Những phát hiện của chúng tôi cho thấy Remdesivir là một phương pháp điều trị có lợi cho những bệnh nhân mắc COVID-19. Nó cũng giúp giảm phụ thuộc các nguồn lực chăm sóc sức khỏe khan hiếm, chẳng hạn như máy thở, trong đại dịch này".

Nghiên cứu trên tạp chí JAMA Network Open dựa vào số liệu hơn 1.000 bệnh nhân COVID-19 tại Mỹ, được điều trị bằng Remdesivir cho thấy thời gian hồi phục trung bình là 10 ngày.

Sự khan hiếm của Remdesivir

Với khả năng rút ngắn thời gian hồi phục và giảm mạnh tỉ lệ tử vong ở bệnh nhân diễn tiến nặng, sau khi được FDA cấp phép, Remdesivir lập tức trở thành một trong những loại thuốc đặc trị khó tiếp cận hàng đầu thế giới bởi độ khan hiếm.

Trong 3 tháng đầu được cấp phép, toàn bộ các lô thuốc Remdesivir do tập đoàn dược phẩm Gilead chế tạo đều đã được đặt mua và để phục vụ cho thị trường Mỹ.

Hàng loạt sức ép được tạo ra khiến Gilead Sciences phải chia sẻ bản quyền cho 5 nhà sản xuất dược phẩm khác để đảm bảo nhu cầu của các nước.

Tháng 4/2021, Bộ Y tế Ấn Độ đã ra lệnh cấm xuất khẩu Remdesivir cho đến khi tình hình dịch bệnh tại quốc gia này ổn định. Tới nay, Remdesivir đã được 50 quốc gia như Mỹ, EU, Australia, Nhật Bản, Singapore, Ấn Độ..., đưa vào phác đồ điều trị.

Remdesivir có dạng bột đông khô để pha thành dịch tiêm truyền hoặc dạng dung dịch đậm đặc rồi pha loãng trong túi truyền dịch. Trong đó, dạng bột đông khô, bảo quản ở dưới 30ºC có một số những tính chất ưu việt và đang trở thành loại thuốc được nhiều Chính phủ tìm kiếm tiếp cận. Remdesivir dạng khô khi pha thành dung dịch hoàn nguyên, bảo quản trong khoảng nhiệt độ 20 –25ºC (ổn định trong 4 giờ) hoặc từ 2–8ºC (ổn định trong 24 giờ). Dạng dung dịch thuốc remdesivir đậm đặc này sau đó có thể bảo quản từ 2–8ºC. Trước khi pha loãng, để cân bằng nhiệt độ đến 20–25ºC (ổn định trong 12 giờ). Dung dịch pha loãng để tiêm truyền được bảo quản trong khoảng 20–25ºC (ổn định 4 giờ) hoặc từ 2–8ºC (ổn định đến 24 giờ).

Do các đặc tính ưu việt, dễ dàng vận chuyển, bảo quản, không quá tốn kém thiết bị lưu trữ, Remdesivir dạng bột khô được ưa chuộng sử dụng hơn, đặc biệt tại các bệnh viện dã chiến. Vì vậy, giá thành của thuốc dạng bột khô cao hơn và khan hiếm hơn.